FDA approva farmaco contro la SMA

bambino affetto da atrofia muscolare spinale
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Il più bel regalo di Natale, una speranza per bambini destinati ad una morte orribile nei casi più gravi o ad una vita di invalidità di vari gradi in quelli più “lievi”,  viene dalla Food and Drug Administration americana che ieri ha dato notizia sul suo sito dell’approvazione di un farmaco contro la SMA o Atrofia Muscolare Spinale (SMA è l’acronimo inglese ovviamente).

bambino affetto da atrofia muscolare spinale

Cos’è l’Atrofia Muscolare Spinale
La SMA è una malattia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei neuroni preposti alle funzioni motorie, compresi quelli che presiedono a deglutizione e respirazione.
Esistono quattro tipi di SMA, la SMA di Tipo I è la più severa, normalmente uccide in un anno, la morte avviene di solito per soffocamento.
Ho parlato di bambini ma la SMA colpisce anche gli adulti e in questo caso di solito esordisce dopo i 35 anni.
Il nuovo (e primo) farmaco contro la SMA
Finora non esistevano terapie contro la SMA ma negli ultimi anni diversi enti di ricerca hanno sperimentato vari approcci, sopratutto di tipo genetico. Negli USA è stato sperimentato un farmaco chiamato Nusinersen, quello a cui la FDA ha dato via libera ieri, naturalmente si è iniziata la sperimentazione umana dai bambini affetti dalla forma più severa (SMA di Tipo I), cioè su chi non aveva nulla da perdere ed era destinato a una morte orribile entro i due anni di vita.
Alcuni dati impressionanti in maniera positiva: la sperimentazione è durata meno del tempo raccomandato, sapete perché? Perché visto quanto erano incoraggianti i risultati è stato considerato non etico negare il farmaco ai bambini del gruppo di controllo!
Altro dato meravigliosamente impressionante: 13 bambini su 20 a cui è stato somministrato il Nusinersen tra il 2014 e il 2015 sono ancora vivi (hanno due o tre anni di età) e respirano con i loro polmoni senza bisogno di apparecchiature.  Normalmente i bambini affetti da SMA di tipo I  arrivano al primo compleanno attaccati a un respiratore o non ci arrivano affatto.

Roberto Todini

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