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Luxturna per ripristinare la vista: in America si attende la conferma dal FDA

Nuova frontiera per il trattamento di una malattia genetica che causa cecità

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Il Luxturna è una nuova terapia che sta prendendo piede nel campo della ricerca.

Ci sono persone la cui vista è compromessa fin dalla nascita. Alcuni di questi soggetti lo sono perché posseggono dei geni “difettosi”. Tra questi fanno parte i pazienti affetti da Lebel congenital amaurosis (LCA). Nessuna cura poteva ridargli la vista, fino ad oggi.

Luxturna, ecco il farmaco

Un virus può essere utilizzato per il bene dell’uomo, come in questo caso.

La terapia promossa dalla Spark Therapeutics di Philadelphia consiste in una micro-iniezione nella sclera, la parte bianca dell’occhio.

Ad essere inserito è un virus portatore del gene correttivo. Ebbene, si tratta proprio di un virus, manipolato dall’uomo per curare la cecità.

La procedura dura 45 minuti ed i primi effetti si vedono dopo un mese. A differenza di altre terapie geniche, è necessaria una sola somministrazione.

I risultati ottenuti dall’esperimento

Il Luxturna è stato sperimentato solo su pazienti affetti da Leber congenital amaurosis (LCA). È un tipo di cecità di tipo ereditario, causato da un difetto di più di 220 geni, di cui il più noto è l’RPE65. La presenza di questo gene difettoso provoca la mancata produzione di una fondamentale proteina. I pazienti che mancano di questa proteina non possono convertire la luce in messaggi destinati al cervello. Questo si traduce in cecità.

Al momento la sperimentazione è stata condotta al Children Hospital di Philadelphia. I risultati vanno oltre le aspettative: il 93% dei pazienti sottoposti al virus modificato ha avuto un ripristino della vista.



Si parla, però, di un recupero parziale. Alcuni pazienti sottoposti alla cura sono riusciti ad attraversare dei percorsi ad ostacoli in un ambiente con poca illuminazione.

L’approvazione della commercializzazione è nelle mani dell’FDA

Tutto sta nella decisione della Food and Drugs Administration (FDA) di approvare o meno il farmaco.

In una prima revisione del trattamento, gli esperti affermano “Ancora non ci sono dati sulla durata dei benefici dopo un anno, quindi i benefici clinici sono poco chiari”.

A gennaio la stessa FDA aveva richiesto di testare il farmaco su un gruppo di persone affette da LCA. Al momento, si attendono risposte per commercializzare il farmaco.

Sarebbe una grande svolta per la scienza e molte persone riotterrebbero la vista.

Valentina Imperioso

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